Experimentell genterapi

Tva vuxna som lider av en mycket sällsynt sjukdom , coroideremie , progressiv sjukdom som leder till blindhet och anses obotlig , har utsatts för experimentell genterapi medfört förbättrad syn , enligt preliminära resultat fran ett nytt experiment som presenteras i studien.

I den här studien ingick sex patienter med diagnosen coroideremie , i aldern mellan 35 och 65 ar . Sjukdomen är ärftlig och har ingen behandling , vilket orsakar problem med synen sedan barndomen och därefter upp till blindhet . Patienter med denna sjukdom utställning CHM genmutation som sakta slutar fungera ljuskänsliga celler i ögat .
Denna terapi föreslas vara ögonen pa patienten en funktionell kopia av genen , med hjälp av en ofarlig virus för att stoppa degenerering av cellen.
Den nya studien testade ett sätt att föra in viruset minimalinvasiv - patienter genomgar operation där viruset injiceras under näthinnan med hjälp av en mycket fin nal .
Resultaten ansags uppmuntrande . Sex manader efter behandling , har fyra patienter aterhämtade synskärpa tas före operation och började visa en ökad känslighet för ljus . De tva andra patienter har förbättrad syn : misslyckades med att läsa 2-4 rader ner pa skärmen för visionen testning .